你是否听说过生长激素缺乏症(GHD)?这是一种由生长激素分泌不足引发的内分泌疾病,患儿最明显的特征就是身材矮小、生长缓慢。GHD如果不及时治疗,会影响孩子的一生,成年后可能面临代谢紊乱、心血管疾病等风险,生活质量大打折扣,甚至会影响预期寿命。
对于GHD患儿来说,治疗的关键是注射生长激素。临床指南明确指出,尽早发现并给孩子补充生长激素,不仅能帮助他们长高,还能改善青春期和成年后的身体代谢、体型、心理健康和生活质量。
中国创新药成果突破:怡培生长激素,一周一次开启新篇章
过去,治疗GHD的主要选择是短效生长激素,需要每天注射。针头带来的疼痛、注射的繁琐操作,让很多孩子产生恐惧和抗拒并难以坚持。数据显示,超过三分之二的孩子每周都会漏打至少一次针,而漏针次数越多,治疗效果越差。频繁的注射让孩子承受身体和心理的双重压力,治疗依从性低,成为GHD治疗路上的“绊脚石”。
为了减少每天打针带来的痛苦和麻烦,多种长效生长激素制剂相继研发并已应用于临床,只需要每周打一次,大大减少了打针次数。这样孩子少受罪,更容易坚持治疗,治疗效果更好,生活质量也能得到明显改善。
怡培生长激素注射液(益佩生)是2025年5月27日正式获得国家药品监督管理局批准上市的生物制品1类新药,是全球首个Y型40kD聚乙二醇长效生长激素,其Y型PEG结构的两条支链分别通过稳定性更强的酰胺键和C-N键与母核连接,对比传统的U型PEG结构,具有稳定性更好、支链不易水解脱落的优势。
与短效生长激素相比,怡培生长激素全年可减少313次注射,这款创新药“黑马”彻底改变了GHD的治疗模式:
稳定“续航”,剂量更低
凭借独特的生物活性及药代动力学特性,怡培生长激素在长效性方面,半衰期可长达约100小时,优于U型PEG化生长激素周制剂32小时的平均半衰期。因此怡培生长激素仅需每周给药一次,可充分维持药效浓度,且在临床应用中可采用更低的起始剂量。
表1.常见长效生长激素的半衰期及推荐剂量
大规模随机对照临床试验表明,使用怡培生长激素的患儿,52周的生长速率与传统的短效生长激素相当,安全性同样可靠。《中国儿童生长激素缺乏症诊治指南》明确指出,长效和短效生长激素的疗效和安全性相当,相比短效生长激素,长效生长激素可以降低注射频率,有助于减轻患儿的心理负担以及家庭的照顾负担,从而提高患儿及家庭的依从性。
图1. 年化生长速率(cm/年)
* GV,生长速率;LSMEAN,最小二乘均值;rhGH,重组人生长激素
智能“助手”,告别手忙脚乱
配套的智能电子注射笔全程语音引导,三步极简操作,1分钟完成注射;还能通过小程序智能记录用药数据、提醒用药、随时掌握孩子的治疗情况,治疗管理更高效。
自2025年6月19日起,怡培生长激素已在全国27个省份,300多家医院落地开出首批处方,正式开启临床应用新篇章,这一“加速度”背后,是临床医生对其疗效与安全性的高度认可,也标志着我国生长激素缺乏症的治疗与管理迈入了一个新的发展阶段。
怡培生长激素的快速临床普及,不仅是技术突破,更是对患儿与家庭的人文关怀。它让GHD治疗告别了“日日扎针”的痛苦时代,迈入“便捷、高效、智能”的新阶段。作为我国自主研发的生物制品1类新药,其获批上市并迅速在全国300多家医院开出处方,彰显了中国生物医药创新的实力,让更多的患儿在科技的守护下茁壮成长。(新华网)
责任编辑:魏子铄